Health Hub je kao regionalni think tank za zdravstvo koji promiče
dijeljenje najboljih europskih praksi i zdravstvenih politika
organizirao Policy & Diplomacy Forum “RARE 2030 POLICY
MOONSHOT” s predstavnicima ekosustava rijetkih bolesti, povodom
španjolskog predsjedanja Vijećem EU i poziva na akciju svim
državama članica EU tijekom predsjedanja Češke koja je dala
zamašnjak prema Europskoj strategiji rijetkih bolesti.
Uključivanjem međunarodnih publikacija i inicijativa kao što su
“RARE 2030” i “RARE Moonshot” (koji vodi EURORDIS i brojni
partneri), analizirali smo europske preporuke i dobre prakse kako
bi nova zdravstvena politika rijetkih bolesti u Hrvatskoj trebala
izgledati obzirom na EU politike, Nacionalnu strategiju razvoja
zdravstva te Nacionalni plan otpornosti i oporavka donesen od
strane Vlade RH.
Juan González-Barba Pera, veleposlanik
Kraljevine Španjolske u RH istaknuo je povodom aktualnog
predsjedanja Španjolske Vijećem EU koliko je važno raspravljati o
zdravstvenim politikama za rijetke bolesti na europskoj razini,
povrh nacionalnih dijaloga. Istaknuo je kako je za rijetke
bolesti posebno važan problem financiranja, kako istraživanja
tako i novih terapija, stoga je ključno o ovim problemima
raspravljati na javnoj agendi, upravo kako Španjolska predano
radi.
Hrvatski eurozastupnik doc. dr. sc Tomislav
Sokol, koji je ujedno i izvjestitelj za European Health
Data Space, osvrnuo se na vrijednost Europske digitalne
zdravstvene putovnice i praćenja podataka u realnom vremenu, uz
poticaje za inovacije na području rijetkih bolesti, što je
presudno za brzu reakciju i agregiranje informacija o “rijetkim”
pacijentima na europskoj razini, kako bi se njihova dijagnostička
i terapijska odiseja skratile.
Doc. dr. sc. Tomislav Benjak (HZJZ) istaknuo je
da po nekim podacima u Hrvatskoj trenutačno brojimo oko 3500
osoba oboljelih od rijetkih bolesti, no svakako je potrebno
razmišljati dugoročnije o osnaživanju kapaciteta za sustavnu
podršku i praćenje oboljelih od rijetkih bolesti, posebice kada
je riječ o formiranju suvremenog registra za rijetke bolesti.
Svojevrsni “moonshot” svakako bi bio kadrovsko osnaživanje s
educiranim podatkovnim znanstvenicima i stručnjacima za
upravljanje registrom, koji bi bio i u funkciji istraživanja i
razvoja za nasuvremeniju dijagnostiku i liječenje. Ova važna tema
svakako bi mogla postati i nacionalni zdravstveni prioritet na
krilima europske inicijative za European Health Data Space,
European Reference Networks i European Health Union, gdje ne bi
trebali postojati europski građani 1. ili 2. reda (kako često
ističe povjerenica Europske komisije za zdravstvo Stella
Kyriakides). Republika Hrvatska treba iskoristiti svoju prednost
izvrsne digitaliziranosti zdravstvenog sustava te omogućiti uz
pomoć europskih fondova da već postojeća idejna rješenja uistinu
i zažive kao moderni registar, kompatibilan s registrima ostalih
država članica EU.
Dopredsjednik Hrvatskog društva za rijetke bolesti Hrvatskog
liječničkog zbora prof. dr. sc. Ivan Pećin s
KBC-a Zagreb, iz Referentnog centra Ministarstva zdravstva
Republike Hrvatske za rijetke i metaboličke bolesti, istaknuo je
snažne napore struke da se poboljša pravovremena skrb oboljelih
od rijetkih bolesti, no za maksimalan uspjeh potrebno je
konvergirano djelovanje i ujedinjeni glas svih sudionika
ekosustava rijetkih bolesti. Istaknuvši nekoliko puta kako je
pandemija dodatno otežala provođenje testiranja na rijetke
bolesti kao i svugdje u svijetu (uz pad i do 50%), više nego
ikada je potrebno prioritizirati potrebu za ulaganjem u educirani
medicinski kadar (posebice da se zadrže mladi stručnjaci u
Hrvatskoj) te nove profesije poput data-znanstvenika.
Prema podacima IQVIA-e o W.A.I.T. (Waiting to Access Innovative
Therapies) indikatorima o dostupnosti inovativnih terapija kada
je riječ o tzv. orphan lijekovima u periodu između 2018.-2021.
godine, od 61 odobrenog lijeka na europskoj razini, europski
prosjek je bila dostupnost 24 lijeka (ili 39%). Razlike među
državama su bile velike, od Njemačke koja je imala omogućeno 55
lijekova (ili 90%), Italije 50 lijekova (82%), Austrije 47
lijekova (77%), pa sve do Hrvatske sa 10 lijekova (16%), Srbije
sa 4 lijeka (7%) ili Bosne i Hercegovine sa 2 lijeka (3%). Kada
je riječ o prosječnom trajanju da ovi lijekovi budu dostupni,
podaci variraju od 89 dana za Njemačku koja dobije lijekove od
registracije do dostupnosti pacijentima, Austriju (211 dana),
Dansku (243 dana), Finsku (334 dana), pa sve do Hrvatske (663
dana), Slovenije (704 dana), Bugarske (859 dan) i Malte (1777
dana). Inovacije
Prof. dr. sc. Maša Malenica, članica Izvršnog
odbora Europske referentne mreže (ERN) EpiCARE za rijetke
epilepsije naglasila je važnost povezivanja međunarodnih
stručnjaka na tragu misije neka “putuje znanje a ne pacijenti.”
Izjavila je kako su “tijekom posljednjih šest godina, stručnjaci
ERN-ova raspravljali i pružili virtualne konzultacije o dijagnozi
i liječenju 3450 bolesnika s rijetkim bolestima. To je omogućilo
da znanje i struka putuju preko granica dok bolesnici borave u
svojim zemljama i nastavljaju s liječenjem. Tijekom ovog vremena
ERN-ovi su razvili i odobrili više od 400 smjernica kliničke
prakse i proizveli vrijedne izvore informacija na svim jezicima
EU-a za ljude koji žive s rijetkim i složenim bolestima. Uz pomoć
ERN-ova provode se strukturirani programi obuke i obrazovanja za
mlade liječnike i zdravstvene djelatnike kako bi povećali broj
stručnjaka za rijetke bolesti. Želimo da se ni sada a ni do 2030
ne osjećaju sami unatoč činjenici da imaju rijetku bolest: “Rare
but not alone”.”
Dr. sc. Ljubica Odak (pročelnica Zavoda za
medicinsku i laboratorijsku genetiku, endokrinologiju i
dijabetologiju u Klaićevoj bolnici) iz Referentnog centar
Ministarstva zdravstva Republike Hrvatske za praćenje
kongenitalnih anomalija i dr. Katarina Vulin
naglasile su potrebu razvoja svijesti o važnosti prikupljanja i
analitike podataka za rijetke bolesti od ulaska pacijenta u
zdravstveni sustav na razini primarne sve do bolničke zdravstvene
zaštite. Složile su se kako je ključno modernizirati radne
procese u sustavu zdravstva od same sumnje na rijetke bolesti
prilikom prvih pregleda pacijenata kroz informacijsku zdravstvenu
platformu koja bi automatizmom registrirala pacijente s rijetkim
bolestima za daljnje praćenje.
Hrvatski savez za rijetke bolesti neumorno godinama radi na
promicanju i zagovaranju modernih europskih politika koje bismo
trebali slijediti i izgraditi učinkoviti sustav skrbi osoba sa
rijetkim bolestima, od dijagnostike do dostupnosti terapija i
pravne, psihološke i socijalne podrške, istaknule su
Laura Martinić i Ivana Hrastar. Bez podataka je
nemoguće imati realnu sliku stanja rijetkih bolesti,
dijagnostike, liječenja i ishoda u Hrvatskoj, no iza svake brojke
i podatka stoji jedan pacijent, vrlo često dijete, čija je snažna
emotivna priča mnogo puta ujedinjavala naciju. Upravo je svoju
priču s nama podijelila i Katarina Čizmin, majka
4-godišnje djevojčice oboljele od Batenove bolesti, koja je
ukazala na potrebu međuresorne suradnje i olakšavanja nepotrebnog
administrativnog opterećenja roditelja i skrbnika da bi ostvarili
minimalna prava, svoju produktivnost i socijalnu inkluziju djece
dok vode bitku za njihov život.
Svi sudionici više puta istaknuli su činjenicu kako je stvarnost
osoba sa rijetkim bolestima, a posebice kada je riječ o djeci,
vrlo emotivna i često ovakve priče ujedinjuju zajednicu u
plemenitoj namjeri da im se osigura potrebno liječenje, no nema
načina da se kreiraju kvalitetne i moderne zdravstvene politike
bez višesmjernog dijaloga svih dionika, bilo da je riječ o
dijagnostičkoj “odiseji”, pravovremenoj dostupnosti inovativnih
lijekova i medicinskih proizvoda ili potrebe međuresorne suradnje
više ministarstava kada je riječ o socijalnom utjecaju rijetkih
bolesti na inkluziju ili produktivnost oboljelih i njihovih
skrbnika. Taj zaključak poduprla je i upraviteljica Vladine
Zaklade Hrvatska za djecu Renata Gubić, rekavši kako poboljšanje
kvalitete života djece nije samo pitanje zdravstva nego i svih
resora te društva u cjelini.
Anita Galić iz Health Hub-a je zaključila kako
se “svaki zdravstveni sustav suočava s nedostatnim budžetom uz
brojne postpandemijske izazove, no rješenja je moguće iznaći
isključivo kroz ovakve oblike dijaloga, osmišljavanja modernih
zdravstvenih politika u duhu podatkovne i digitalne revolucije
koje optimiziraju cijeli sustav ka praćenju ishoda, umjesto “na
ulici” gdje roditelji i oboljeli od rijetkih bolesti puno
puta “pritisnuti bolešću” moraju tražiti svoju skrb ili
socijalnu podršku kako bi ih se “čulo”. Na krilima poziva na
akciju da se kreira Europska strategija za rijetke bolesti, te uz
dostupne EU fondove, možda je pravo vrijeme da “pucamo prema
mjesecu” do 2030. te transformiramo ekosustav rijetkih bolesti u
moderan, digitalno i podatkovno orijentiran, umrežen i proaktivni
sustav u kojem nijedan pacijent neće zaostati, niti će ostati
sam.”