Američka Agencija za hranu i lijekove (FDA) je po prvi puta odobrila liječenje koje koristi pacijentove genetski modificirane stanice da napadnu jednu vrstu leukemije, otvarajući vrata onome što agencija naziva ‘novom granicom’ u medicini.
Odobrenje u srijedu omogućava proces poznat kao CAR T-stanična terapija koja se koristi kod djece ili mladih koji se bore s često fatalnim ponavljanjem najčešćeg dječjeg raka – akutne limfoblastične leukemije B stanica.
Uz to, otvara se put novom pristupu borbi protiv raka pomoću imunološkog sustava tijela – dugo traženog cilja medicinskih istraživača, prenosi webmd.com.
‘Ovo je san koji se ostvaruje’, rekao je Henry Fung, ravnatelj Fox Chase Cancer Center-Temple Sveučilišne bolnice za transplantaciju koštane srži. ‘Sada je ograničeno samo na jednu bolest kod djece, ali ta platforma potencijalno može biti korista kod mnogo različitih vrsta raka, osobito kod bolesnika s rakom krvi’.
Mogućnost transformacije medicine i sposobnosti liječenja
FDA povjerenik Scott Gottlieb, na konferenciji za medije, nazvao je odobrenje terapije – nazvane Kymriah – ‘novom granicom u medicinskoj inovaciji’.
‘Nove tehnologije kao što su genetske i stanične terapije odlikuju se mogućnošću transformacije medicine i velikom promjenom u našoj sposobnosti liječenja, a i čak izliječenja mnogih neukrotivih i upornih bolesti’, kaže Gottlieb.
Akutna limfoblastična leukemija napada stanice krvi koje stvaraju protutijela i pomažu tijelu da se bori protiv bolesti. Većinu vremena, to se uspješno liječi kemoterapijom, zračenjem ili presađivanjem koštane srži, koja proizvodi krvne stanice. No, na žalost, nekad liječenje ne uspijeva ili se rak vraća. Kada se to dogodi, izgledi za preživljavanje padaju na čak 1 od 10.
Novi tretman je jednokratna infuzija koju su razvili istraživači sa Sveučilišta Pennsylvania i farmaceutska tvrtka Novartis. Službeno poznata kao T-stanična terapija kimernog antigenskog receptora, započinje tako da liječnici koji bolesnikove krvi izvlače bijele krvne stanice koje se bore protiv bolesti, poznate kao T-stanice. Stanice su zamrzavaju i otpremaju u laboratorij, gdje se genetski modificiraju da napadaju određeni protein na kanceroznim B stanicama.
Tada se vraćaju u tijelo, gdje traže i uništavaju stanice raka. I pošto su stanice preuzete iz pacijentovog tijela, nema potrebe za lijekovima protiv odbacivanja, koji su potrebni nakon transplantacija.
Terapija može imati opasne nuspojave – uglavnom stanje poznato kao sindrom oslobađanja citokina. To se događa kada T-stanice otpuštaju puno kemijskih ‘glasnika’ u krvotok. To utječe na sustav krvožilnog sustava, uzrokujući visoke vrućice i oštar pad krvnog tlaka. Više od 60% pacijenata u kliničkim ispitivanjima imalo je nuspojave uslijed oslobađanja citokina, izvijestila je Novartis, ali niti jedna od tih reakcija nije bila kobna.
